第一章 绪论统计学与医学统计学统计学(Statistics)是研究数据收集、整理、分析、推断等原理和方法的学科。社会生产活动及日常生活中的一些数据汇总和报表只是统计工作中极少的一部分内容，统计学研究内容主要分为两部分：(1)参与随机现象研究的设计、观察和资料的收集，并处理一些与统计学相关的问题或提出建议；(2)根据数理统计学原理对收集的资料进行统计分析并做出统计推断。
医学科学研究中的许多观察结果都是不能事先确定的，即使条件完全相同的两次观察结果往往也是不同的，所以观察结果具有随机性。因此在医学研究领域中的研究设计、资料收集和结果分析常常需要运用统计学知识。医学统计学(Medical Statistics)就是统计学原理和方法在医学研究领域的应用。二十世纪中期以后，医学统计学逐渐形成一门学科，其在医学研究中的作用也愈显重要。目前，许多国际性医学研究项目均需医学统计学人员参加。我国的《药品注册管理办法》规定新药临床试验必须自始至终有统计学人员参与。目前医学统计学已经成为医学研究领域中的重要组成部分，并是医学各专业本科生和研究生的必修课程。
国际统计学界通常把生命科学研究、临床医学研究和预防医学研究中的统计学内容统称为生物统计学(Biostatistics)。由于各研究领域的侧重点不同，我国统计界通常把生命科学实验研究中的统计学内容称为生物统计学，把医学研究中的统计学内容称为医学统计学，我国医学统计界又把预防医学研究中的统计学内容称为卫生统计学。随着医学研究模式的改变，医学领域各个学科相互渗透，所涉及的统计学研究工作已难以区分它们之间的差别。因此本书所述的统计学内容已基本涵盖了卫生统计学的内容。事实上，我国医学统计学工作者与国际统计界交流时也都统称为Biostatistics。
统计学中的几个基本概念
变量和资料在医学研究中，先根据研究目的确定研究对象，然后对研究对象的某项目或研究指标进行观察(或测量)，这种观察项目或研究指标称为变量(variable)，变量取值表示观察(或测量)结果或对应的观察结果，亦称资料(data)。例如调查某地10岁儿童性别与身高情况，则调查的对象是10岁儿童。调查项目为性别和身高。性别变量取值1表示被调查对象是男孩，取值0表示被调查的对象是女孩；身高变量取值为被调查对象的身高实际测量值(cm)。在医学研究中，绝大多数观察(测量)指标在观察前是无法知道结果的，即观察结果是随机的。这种观察(测量)指标称为随机变量（random variable），在医学统计书中经常简称为变量。随机变量可以分为连续型变量(continuous variable)和离散型变量(discrete variable)。
连续型变量的取值范围是一个区间，它可以在该区间中连续取值，即连续型变量可以取到区间中的任一值，并且一般有度量单位，观察连续型变量所得到的数据资料称为计量资料(measurement data)，也可以称为定量资料。例如，用变量X表示7岁男孩体重，在测量精度理想的情况下，某一个区间中的任一数值都可能是7岁男孩的体重且度量单位为kg，故体重变量X是一个连续型变量。观察110名7岁男孩的身高，可得到110个身高测量值(cm)的数据所构成的计量资料(详见例2.1)。计量资料的分析可以先用第二章统计方法进行统计描述，然后根据资料特点选用合适的统计方法作进一步分析。
离散型变量取值范围是有限个值或者一个数列构成的，表示分类情况的离散型变量又称为分类变量。根据类别的有序性，分类变量又可以分为有序分类和无序分类。
无序分类(unordered categories) 变量取值仅表示互不相容的类别或属性。包括(a)二分类资料：如检查中学生是否近视眼。以每个学生为观察单位，检查结果可以是近视眼(X=1表示)，也可以不是近视眼(X=0表示)。(b)多分类资料。如果考察某人群的血型，以每个人为观察单位，检查的可能结果为A、B、AB和O型，也可以用X=0，1，2，3分别表示。显然X的取值仅是起指示分类的作用，其数值大小并无实际意义。无序分类资料的分析应先按类统计汇总，统计每一类的观察单位数，并将按类汇总的统计结果编制成表格形式的资料，这种汇总后的资料又可称为计数资料，这类资料常用第六章的统计方法进行分析。
有序分类(ordinal categories) 变量取值不仅表示互不相容的类别而且表示各类在研究背景意义下的等级顺序，因此具有“半定量”意义。所以观察有序分类变量所得资料又称为等级资料。例如，患者治疗的可能结果有治愈、好转、有效、无效或者死亡。从治疗效果评价的角度上考察，这些分类是优劣等级的区别，因此这样的资料是有序分类的。研究者可以用X＝0，1，2，3，4分别表示以上等级，但等级之间的差别可以是量的差别，也可以是质的差别，这种差别有时难以精确度量。有序分类资料的分析也应先按类统计汇总，统计每一类的观察单位数，将分类统计结果编制成表格形式的资料，并把等级资料转化为秩，用第八章的统计方法进行分析。
有些观察指标，例如白细胞计数，其取值虽然是离散的，但不具有分类的性质，因此通常把这类观察指标的资料作为较为特殊的计量资料，并根据实际情况，选用第二章、第四章、第七章或第八章的统计方法进行统计分析。
在实际研究中，由于研究目的和结果解释的原因，有时需要把计量资料转换为分类资料。如血压测量值为计量资料，但若将其改记为高血压、正常血压和低血压，则血压测量值资料转换为血压有序分类资料。
个体 (individual)
个体是统计分析根据研究目的所确定的最基本的研究对象单位，所以个体又称为观察单位。根据不同的研究目的，个体可以是一个人、一只大白鼠、一个家庭、一个地区、一个检测样品、一个采样点等。例如，观察单位是一个人，则100个观察单位就是100个人；又如观察单位是检测样品，则50个观察单位就是50个检测样品。
具有相同性质的观察单位称为同质的(homogeneous)，否则，称为异质的(heterogeneous)。例如调查某地1995年正常成年女子的糖化血红蛋白(HbA1C)，则研究对象是该地1995年的正常成年女子，观察单位是每个女子，观察指标是糖化血红蛋白，观察值是每个人的糖化血红蛋白测量值，同一地区、同一年份、同为正常成年人和同为女性构成了研究对象同质的要素。同质的要求与研究目的有关，如调查某地1995年正常成年女子的雌性激素水平，尽管研究对象是同一地区、同一年份、同为正常成年人和同为女性，由于女性在绝经后的雌性激素水平有较大下降，如果研究者把绝经和未绝经的研究对象混合在一起，并且不加区分，则对于研究雌性激素水平而言，这些研究对象显然是异质的。
总体和样本总体(population)是同质的所有个体某指标观察值(测量值)的集合。例如，研究目的是考察某时某地区10岁正常发育男孩的身高分布情况，则观察单位为每个男孩，观察指标(变量)为身高，观察值是每个男孩的身高测量值，同质个体的定义为同一地区、同一时间的10岁正常发育男孩。因此在这时的该地区所有10岁正常发育男孩就是这个研究目的所确定的所有同质个体，而该身高总体就是该地区所有10岁正常发育男孩身高测量值的集合。由于在实际研究中，往往需要观察或测量多个指标，而这些指标之间往往伴有某种关联，故多个观察指标构成了个体的一组观察指标。为了叙述方便，往往简单地称总体是根据研究目的确定同质个体的全体。
总体分为有限总体(finite population)和无限总体(infinite population)。有限总体中个体总数是有限的；无限总体中个体总数是无限的。例如：研究某地区某时10岁正常发育男孩的身高分布情况。由于该地区在某时的10岁正常发育男孩的个数肯定是一个有限的数，因此该总体为有限总体。在医学研究中，许多研究目的所对应的总体在严格意义下是有限总体，但是这些总体中的个体总数往往非常大，与无限总体在实际应用中几乎无差别，所以把个体总数非常大的有限总体近似视为无限总体。
在医学研究中，总体往往非常大而很难或根本无法得到全部个体的观察值，因此需要通过抽样研究了解总体情况。抽样研究通常是在一个较大范围的研究对象中随机抽出一部分个体进行观察或测量，这些个体的测量值构成的集合称为样本(sample)，样本中的个体总数称为样本量(sample size)。通过样本资料的统计分析可以了解总体基本情况或推断总体的某些特征。在抽样研究中，随机抽出一部分个体进行观察或测量的过程称为随机抽样(random sampling，详见第十三章)，因此总体和样本的关系为：总体(样本。
刻画总体特征的指标称为总体参数(parameter)，例如总体中某个指标的所有个体变量值的平均数称为总体均数；如某研究的总体为全体正常人，则所有正常人中HbsAg呈阳性的比例称为HbsAg的总体阳性率或HbsAg的总体阳性发生率。刻画样本特征的统计指标称为统计量(statistic)，例如样本中某个指标的所有观察值的平均数称为样本均数；如某样本中HbsAg呈阳性的比例称为HbsAg的样本阳性率。在实际工作中，总体参数往往是未知的这些未知总体参数可以用样本统计量进行估计。例如用样本均数估计总体均数、用HbsAg的样本阳性率估计HbsAg的总体阳性率等。
频率和概率随机事件：随机现象的某个可能观察结果称为一个随机事件，并通常用英文字母A，B，C…等表示。如观察某一医院某一医生用某药抢救中风患者这一现象，被救活是一个可能的结果，而因抢救失败而死亡是另一个可能的结果，抢救前不能确定何种结果将会出现，故被救活是一个随机事件(用A表示)。如果抢救的结果为患者被救活了，则称随机事件A发生了，抢救失败而死亡则称A未发生。
频率(frequency)：用随机事件A发生表示观察到某个可能的结果，若在n次观察中，随机事件A发生了m次，则称A发生的比例为频率，m称为频数。显然有。在医学上所说的患病率、病死率等都是频率。如治疗了n个幽门螺旋杆菌感染(HP阳性)的患者，其中有m个人治愈(HP呈阴性)，则治愈率。
频率f是一个统计量，由于个体的变异性，频率f呈一定的随机波动。如在某地区随机抽样调查糖尿病的患病率，其结果如下抽样(调查)人数n
100
500
1000
5000
10000
50000
100000
1000000
糖尿病人数m
12
48
102
493
992
4999
10003
99999
频率(患病率%)f
12.00
9.60
10.20
9.86
9.92
10.00
10.00
10.00
由上述表可以看到频率f呈某种随机性。但随着抽样人数n的增大，频率(患病率)f随机波动的幅度越来越小并且趋向常数10%。可以证明：当观察次数n越来越大，频率f的随机波动幅度越来越小，并最终趋向于一个常数，这个常数被称为随机事件A发生的概率(又称为统计学上的概率定义)。
概率(probability)：概率刻画随机事件发生可能性大小，其取值界于0和1之间。随机事件发生的可能性越小，概率越接近0；随机事件发生的可能性越大，概率越接近1。特别，不可能事件发生的概率等于0，必然事件发生的概率等于1。
在统计学中，如果随机事件发生的概率小于或等于0.05，则认为是一个小概率事件，表示该事件在大多数情况下不会发生，并且一般认为小概率事件在一次随机抽样中不会发生，这就是小概率原理。小概率原理是统计推断的基础。
随机事件A发生的概率是一个总体参数，在许多情况下是未知的，实际工作中往往用频率。
个体变异和资料分布
同质个体的某指标之间的差异称为个体变异(individual variation)。在生物医学研究领域里，个体变异是普遍存在的，即使在完全相同的自然条件下生长的两个生物体也存在差异。如同为正常发育的10岁男孩，各人身高各不相同；又如，病情相同的患者服用相同的药物，其疗效也不尽相同。由于在观察或测量前都不能事先确定这些个体变异的大小，因此这些个体变异是随机的，而同一类的个体变异在概率意义下是有规律的，这种随机变异的规律性表现为观察值出现在不同范围中的概率，所以称这种随机变异的规律性为该观察指标(变量)取值的概率分布，简称为资料的分布。例如，观察某地区10岁健康男孩身高的分布情况，把身高分为3段：第一段为身高小于125cm；第二段为身高在125cm～135cm；第三段为身高高于135cm。对于在该地区随机抽一个10岁健康男孩并测量他的身高而言，该男孩身高在这3个范围中的任何一个都是可能的，所以在抽样前不能断定所抽到的健康男孩身高在哪个范围中。但如果抽查该地区许多10岁健康男孩的身高，统计这些男孩身高出现在这3个范围中的频率，并用这些频率作为相应概率的近似值，就可以得到身高分布的近似概率。例如，在该地区抽了10000个10岁健康男孩并测量其身高，结果为身高小于125cm共有720人(占7.2%)；身高在125cm～135cm范围中共有8950人(占89.5%)；身高大于135cm共有330人(占3.3%)，可以发现该地10岁健康男孩的身高规律：身高小于125cm的概率约为7.2%、身高在125cm～135cm范围中的概率约为89.5%以及身高大于135cm的概率约为3.3%。故对于随机考察的一个10岁健康男孩身高而言，虽因为随机性而不能断定其身高在哪个范围中，但可以肯定身高在125cm～135cm范围中的机会要远高于其他身高两个范围。本例只是一种较简单的概率分布。事实上，任何随机现象或随机变异都有其固有的分布规律，即概率分布，在大量重复观察的条件下就会呈现其规律性。详见第二章。
抽样误差和测量误差在医学研究中，许多总体指标是未知的，需要用相应的样本统计量对其进行估计。由随机抽样造成的样本统计量与总体指标之间的差异称为抽样误差(sampling error)。抽样误差由个体变异和抽样所致，虽然在一次抽样研究中的抽样误差是随机的，但抽样误差在概率意义下是有规律的，这种规律称为抽样分布。在同一总体中进行大量重复抽样可呈现这种抽样误差的规律。由于个体变异普遍存在，所以抽样误差是不可避免，但可通过增大样本含量减小抽样误差。
测量误差是指实际观察值呈现规律性地偏离观察真实值。如试剂原因使某些生化测量值普遍低于或高于实际真实情况，因仪器未校正而进行测量以致观察值普遍低于或高于实际真实值等，这些误差属于测量误差。测量误差可以通过改进措施消除或减少这类误差，所以这类误差是可以控制的。如某些生理指标有上午的观察值高于下午的观察值的规律，若忽略观察时间的控制，则这些生理指标的观察值必将出现较大误差，但若在同一时间段观察这些生理指标，其观察结果的误差将大大减小，故这类误差也是可以控制的。
医学研究中的统计问题
医学统计学在医学研究过程中的作用医学研究中存在大量的随机现象，为找到随机现象的规律性，需要大量重复地观察。但在医学研究的实际工作中往往难以实现。运用统计学方法可以从较少量的重复观察结果中找到随机现象的规律性。为达到此目的，在医学研究的各步骤中都需要用到统计学知识。如在研究设计时根据研究问题确定主要效应指标、主要研究因素、研究对象，以及入选标准和排除标准，并考虑如何减少测量误差，如何估计样本量，如何减少或控制偏倚(bias)，制定抽样方案或随机分组方案；进行数据管理和质量控制；对资料进行统计分析，，并做出恰如其分的推断。所以在医学研究工作中，统计工作者应自始至终参与和解决与统计相关的问题。
医学研究中常见的统计学问题由于个体变异的原因，许多观察结果具有不确定性，因此需要根据统计学原理进行科学设计和统计学分析。
例如，为了研究正常人群的某个激素水平情况，需要根据研究问题制定研究对象的入选标准和排除标准，根据实际情况和研究问题的需要确定抽样范围和样本量。通过抽样得到样本资料后，用第二章所述的统计方法了解资料的分布情况，用第四章的统计方法对总体参数进行估计，这样就可以了解该激素在正常人群的总体分布概况和总体平均水平。
例如，某医生用两种降血脂药物治疗高血脂患者，用A药治疗20人，其中15人(75%)有效，用B药治疗20人，其中17人(85%)有效，能否根据这个结果推断B药优于A药？如果各治疗100个患者，B药的有效人数是否仍高于A药的有效人数？若治疗更多的人，结果是否会改变吗？改变的可能性有多大？对于这些问题的统计推断需用第六章的统计方法进行统计分析才能得出相应结论。
例如，对于评价不同化疗方案对延长肿瘤患者生命的疗效，往往需要用第十章和第十一章所述的统计学方法对接受不同化疗方案患者的随访资料进行生存分析。
又如，在研究骨质疏松的患病率的社区调查研究中，常常需要通过测量骨密度进行诊断是否患骨质疏松病。但测量骨密度费用比较贵而且测量也不方便。由于骨质疏松症的另一特点为在相同身高、肥胖程度、性别和年龄的情况下，骨质疏松患者的体重低于正常人的体重。因此可以利用这一重要特征将明显不可能患骨质疏松症而无需做骨密度检查的调查对象筛选出来。因此需用第九章和第十一章的统计学方法对已收集正常人的体重、身高、臀围、腰围、性别和年龄等资料进行统计分析，得到体重近似估计表达式：
然后用该体重近似估计表达式对人群进行筛选：用调查对象的身高、腰围、臀围、性别和年龄代入体重近似表达式中计算出相应正常人的体重近似估计值。如果调查对象的实际体重远高于调查对象的体重估计值则可以基本认定该对象不可能患骨质疏松症，因此没有必要进行骨密度检查。这样一部分调查对象可以不必作骨密度检测从而节省了相关的费用。
学习医学统计学应注意的问题医学统计学是医学生的必修课。根据不同专业的特点，相应的课时数可能有所增减。但无论是预防医学专业的学生、临床医学专业的学生或其他医学专业的学生都将会在今后从事医学研究和实际工作中遇到各种各样的医学统计问题，因此掌握必要的医学统计学知识是适应今后工作的一种基本要求。为此，在学习本课程时，应注意：
正确理解医学统计学中的一些基本概念，并注意体会这些基本概念在不同实际研究问题中的含义。
要清楚地认识到：在大量重复观察的意义下，随机现象的观察结果所呈现的某种规律反映了总体的特征，并体会这种规律在实际研究问题中的含义。
要较好地理解：统计分析的目的是通过样本的信息了解总体的特征。并体会“通过样本的信息了解总体的特征”在实际统计分析中的含义。
资料分布(变异的概率分布)、抽样误差和假设检验是统计学最重要的内容，也是能否学习好医学统计学的关键处。本书在有关练习中给出了一些随机模拟习题，这是帮助学生理解抽样误差、概率分布和假设检验基本原理的最好方法之一，希望每位学生在有条件的情况下尽量完成这些习题。
掌握研究设计的基本技能。本课程不仅要求学生掌握研究设计的基本原则，更重要的是要求学生能自己从事一些简单的研究设计。这样可以增强学生的动手能力、帮助学生较好理解研究设计的原理和体会医学统计学在实际研究工作中各个环节的作用和影响。为此本书给出了3个不同医学研究领域的完整实例，使学生可以较好地感悟实际医学研究工作中的医学研究设计、随机抽样、随机分组和统计分析策略等环节中的具体情况和处理措施。
熟练使用统计软件也是学习好医学统计学的一个基本要素。在实际工作中，绝大多数的统计分析工作是使用有关统计软件实现的。本书较详细地介绍了Stata软件的基本使用方法，同时在光盘中给出了SPSS软件和SAS软件的相关使用方法。建议学生至少能熟练掌握一个统计软件的使用，这样可以增强实际动手能力。但需要注意的是统计分析(统计计算，统计软件只是提供了统计计算的一个工具，从而减轻统计计算的压力，但统计软件不能代替统计工作者的思维。学生不仅应注重掌握数据统计分析方法的选择而且应注重分析结果的解释，从而提高学生分析问题和解决问题的能力。
综上所述，正确理解基本概念，掌握研究设计和统计分析方法，提高实际动手能力，并在实践中进一步加深理解是学好医学统计学的关键。系统地了解在实际研究过程中与统计学相关的问题是用好统计学的前提。只有把学习医学统计学与实际医学研究工作结合起来，才能真正理解医学统计学基本概念和掌握医学统计学分析方法。
小结总体是同质的所有个体某指标观察值(测量值)的集合。为了叙述方便，往往简单地称总体是根据研究目的确定同质个体的全体。
某个观察指标的总体均数就是总体中所有个体的该观察指标测量值的平均数。
随着观察次数n增大，随机事件A发生的频率f 趋向于A发生的概率。
绝大多数的医学研究观察结果具有个体变异和随机性，在大量重复观察的意义下都会呈现一定的规律性，即资料分布(亦称资料的概率分布或资料的总体分布)。统计分析的目的就是通过收集和分析样本资料了解总体。
变量分为连续型变量和离散型变量。连续型变量取值所对应的资料称为计量资料；分类变量取值所对应的资料分为无序分类资料(整理汇总成表格形式的资料亦称计数资料)和有序分类资料(整理汇总成表格形式的资料亦称为等级资料)；另有一部分资料虽属于离散型变量的取值，但其不具有分类性质，故把这类资料作为较特殊的计量资料。
思考题：
某医生收治200名患者，随机分成2组，每组100人。一组用A药，另一组用B药。经过2个月的治疗，A药组治愈了90人，B组治愈了85名患者，请根据现有结果评议下列说法是否正确，为什么？
A药组的疗效高于B药组。
A药的疗效高于B药。
某校同一年级的A班和B班用同一试卷进行一次数学测验。经过盲态改卷后，公布成绩：A班的平均成绩为80分，B班的平均成绩为82分，请评议下列说法说法正确，为什么？
可以称A班的这次考试的平均成绩低于B班，不存在抽样误差。
不能推断A班的这次考试的平均成绩低于B班，存在抽样误差。
通过这次考试的平均成绩，说明B班的数学平均水平高于A班。
对于评价两个班级的数学平均水平而言，这次考试成绩只是一次抽样观察结果，所以存在抽样误差，不能仅凭这次考试的平均分差异推断两个班级的平均水平的高低。
对于研究两个班级的这次考试成绩而言，A班所有学生的这次考试成绩构成了一个总体A，B班所有学生的这次考试成绩构成了一个总体B。
(赵耐青)
医学科学研究中的许多观察结果都是不能事先确定的，即使条件完全相同的两次观察结果往往也是不同的，所以观察结果具有随机性。因此在医学研究领域中的研究设计、资料收集和结果分析常常需要运用统计学知识。医学统计学(Medical Statistics)就是统计学原理和方法在医学研究领域的应用。二十世纪中期以后，医学统计学逐渐形成一门学科，其在医学研究中的作用也愈显重要。目前，许多国际性医学研究项目均需医学统计学人员参加。我国的《药品注册管理办法》规定新药临床试验必须自始至终有统计学人员参与。目前医学统计学已经成为医学研究领域中的重要组成部分，并是医学各专业本科生和研究生的必修课程。
国际统计学界通常把生命科学研究、临床医学研究和预防医学研究中的统计学内容统称为生物统计学(Biostatistics)。由于各研究领域的侧重点不同，我国统计界通常把生命科学实验研究中的统计学内容称为生物统计学，把医学研究中的统计学内容称为医学统计学，我国医学统计界又把预防医学研究中的统计学内容称为卫生统计学。随着医学研究模式的改变，医学领域各个学科相互渗透，所涉及的统计学研究工作已难以区分它们之间的差别。因此本书所述的统计学内容已基本涵盖了卫生统计学的内容。事实上，我国医学统计学工作者与国际统计界交流时也都统称为Biostatistics。
统计学中的几个基本概念
变量和资料在医学研究中，先根据研究目的确定研究对象，然后对研究对象的某项目或研究指标进行观察(或测量)，这种观察项目或研究指标称为变量(variable)，变量取值表示观察(或测量)结果或对应的观察结果，亦称资料(data)。例如调查某地10岁儿童性别与身高情况，则调查的对象是10岁儿童。调查项目为性别和身高。性别变量取值1表示被调查对象是男孩，取值0表示被调查的对象是女孩；身高变量取值为被调查对象的身高实际测量值(cm)。在医学研究中，绝大多数观察(测量)指标在观察前是无法知道结果的，即观察结果是随机的。这种观察(测量)指标称为随机变量（random variable），在医学统计书中经常简称为变量。随机变量可以分为连续型变量(continuous variable)和离散型变量(discrete variable)。
连续型变量的取值范围是一个区间，它可以在该区间中连续取值，即连续型变量可以取到区间中的任一值，并且一般有度量单位，观察连续型变量所得到的数据资料称为计量资料(measurement data)，也可以称为定量资料。例如，用变量X表示7岁男孩体重，在测量精度理想的情况下，某一个区间中的任一数值都可能是7岁男孩的体重且度量单位为kg，故体重变量X是一个连续型变量。观察110名7岁男孩的身高，可得到110个身高测量值(cm)的数据所构成的计量资料(详见例2.1)。计量资料的分析可以先用第二章统计方法进行统计描述，然后根据资料特点选用合适的统计方法作进一步分析。
离散型变量取值范围是有限个值或者一个数列构成的，表示分类情况的离散型变量又称为分类变量。根据类别的有序性，分类变量又可以分为有序分类和无序分类。
无序分类(unordered categories) 变量取值仅表示互不相容的类别或属性。包括(a)二分类资料：如检查中学生是否近视眼。以每个学生为观察单位，检查结果可以是近视眼(X=1表示)，也可以不是近视眼(X=0表示)。(b)多分类资料。如果考察某人群的血型，以每个人为观察单位，检查的可能结果为A、B、AB和O型，也可以用X=0，1，2，3分别表示。显然X的取值仅是起指示分类的作用，其数值大小并无实际意义。无序分类资料的分析应先按类统计汇总，统计每一类的观察单位数，并将按类汇总的统计结果编制成表格形式的资料，这种汇总后的资料又可称为计数资料，这类资料常用第六章的统计方法进行分析。
有序分类(ordinal categories) 变量取值不仅表示互不相容的类别而且表示各类在研究背景意义下的等级顺序，因此具有“半定量”意义。所以观察有序分类变量所得资料又称为等级资料。例如，患者治疗的可能结果有治愈、好转、有效、无效或者死亡。从治疗效果评价的角度上考察，这些分类是优劣等级的区别，因此这样的资料是有序分类的。研究者可以用X＝0，1，2，3，4分别表示以上等级，但等级之间的差别可以是量的差别，也可以是质的差别，这种差别有时难以精确度量。有序分类资料的分析也应先按类统计汇总，统计每一类的观察单位数，将分类统计结果编制成表格形式的资料，并把等级资料转化为秩，用第八章的统计方法进行分析。
有些观察指标，例如白细胞计数，其取值虽然是离散的，但不具有分类的性质，因此通常把这类观察指标的资料作为较为特殊的计量资料，并根据实际情况，选用第二章、第四章、第七章或第八章的统计方法进行统计分析。
在实际研究中，由于研究目的和结果解释的原因，有时需要把计量资料转换为分类资料。如血压测量值为计量资料，但若将其改记为高血压、正常血压和低血压，则血压测量值资料转换为血压有序分类资料。
个体 (individual)
个体是统计分析根据研究目的所确定的最基本的研究对象单位，所以个体又称为观察单位。根据不同的研究目的，个体可以是一个人、一只大白鼠、一个家庭、一个地区、一个检测样品、一个采样点等。例如，观察单位是一个人，则100个观察单位就是100个人；又如观察单位是检测样品，则50个观察单位就是50个检测样品。
具有相同性质的观察单位称为同质的(homogeneous)，否则，称为异质的(heterogeneous)。例如调查某地1995年正常成年女子的糖化血红蛋白(HbA1C)，则研究对象是该地1995年的正常成年女子，观察单位是每个女子，观察指标是糖化血红蛋白，观察值是每个人的糖化血红蛋白测量值，同一地区、同一年份、同为正常成年人和同为女性构成了研究对象同质的要素。同质的要求与研究目的有关，如调查某地1995年正常成年女子的雌性激素水平，尽管研究对象是同一地区、同一年份、同为正常成年人和同为女性，由于女性在绝经后的雌性激素水平有较大下降，如果研究者把绝经和未绝经的研究对象混合在一起，并且不加区分，则对于研究雌性激素水平而言，这些研究对象显然是异质的。
总体和样本总体(population)是同质的所有个体某指标观察值(测量值)的集合。例如，研究目的是考察某时某地区10岁正常发育男孩的身高分布情况，则观察单位为每个男孩，观察指标(变量)为身高，观察值是每个男孩的身高测量值，同质个体的定义为同一地区、同一时间的10岁正常发育男孩。因此在这时的该地区所有10岁正常发育男孩就是这个研究目的所确定的所有同质个体，而该身高总体就是该地区所有10岁正常发育男孩身高测量值的集合。由于在实际研究中，往往需要观察或测量多个指标，而这些指标之间往往伴有某种关联，故多个观察指标构成了个体的一组观察指标。为了叙述方便，往往简单地称总体是根据研究目的确定同质个体的全体。
总体分为有限总体(finite population)和无限总体(infinite population)。有限总体中个体总数是有限的；无限总体中个体总数是无限的。例如：研究某地区某时10岁正常发育男孩的身高分布情况。由于该地区在某时的10岁正常发育男孩的个数肯定是一个有限的数，因此该总体为有限总体。在医学研究中，许多研究目的所对应的总体在严格意义下是有限总体，但是这些总体中的个体总数往往非常大，与无限总体在实际应用中几乎无差别，所以把个体总数非常大的有限总体近似视为无限总体。
在医学研究中，总体往往非常大而很难或根本无法得到全部个体的观察值，因此需要通过抽样研究了解总体情况。抽样研究通常是在一个较大范围的研究对象中随机抽出一部分个体进行观察或测量，这些个体的测量值构成的集合称为样本(sample)，样本中的个体总数称为样本量(sample size)。通过样本资料的统计分析可以了解总体基本情况或推断总体的某些特征。在抽样研究中，随机抽出一部分个体进行观察或测量的过程称为随机抽样(random sampling，详见第十三章)，因此总体和样本的关系为：总体(样本。
刻画总体特征的指标称为总体参数(parameter)，例如总体中某个指标的所有个体变量值的平均数称为总体均数；如某研究的总体为全体正常人，则所有正常人中HbsAg呈阳性的比例称为HbsAg的总体阳性率或HbsAg的总体阳性发生率。刻画样本特征的统计指标称为统计量(statistic)，例如样本中某个指标的所有观察值的平均数称为样本均数；如某样本中HbsAg呈阳性的比例称为HbsAg的样本阳性率。在实际工作中，总体参数往往是未知的这些未知总体参数可以用样本统计量进行估计。例如用样本均数估计总体均数、用HbsAg的样本阳性率估计HbsAg的总体阳性率等。
频率和概率随机事件：随机现象的某个可能观察结果称为一个随机事件，并通常用英文字母A，B，C…等表示。如观察某一医院某一医生用某药抢救中风患者这一现象，被救活是一个可能的结果，而因抢救失败而死亡是另一个可能的结果，抢救前不能确定何种结果将会出现，故被救活是一个随机事件(用A表示)。如果抢救的结果为患者被救活了，则称随机事件A发生了，抢救失败而死亡则称A未发生。
频率(frequency)：用随机事件A发生表示观察到某个可能的结果，若在n次观察中，随机事件A发生了m次，则称A发生的比例为频率，m称为频数。显然有。在医学上所说的患病率、病死率等都是频率。如治疗了n个幽门螺旋杆菌感染(HP阳性)的患者，其中有m个人治愈(HP呈阴性)，则治愈率。
频率f是一个统计量，由于个体的变异性，频率f呈一定的随机波动。如在某地区随机抽样调查糖尿病的患病率，其结果如下抽样(调查)人数n
100
500
1000
5000
10000
50000
100000
1000000
糖尿病人数m
12
48
102
493
992
4999
10003
99999
频率(患病率%)f
12.00
9.60
10.20
9.86
9.92
10.00
10.00
10.00
由上述表可以看到频率f呈某种随机性。但随着抽样人数n的增大，频率(患病率)f随机波动的幅度越来越小并且趋向常数10%。可以证明：当观察次数n越来越大，频率f的随机波动幅度越来越小，并最终趋向于一个常数，这个常数被称为随机事件A发生的概率(又称为统计学上的概率定义)。
概率(probability)：概率刻画随机事件发生可能性大小，其取值界于0和1之间。随机事件发生的可能性越小，概率越接近0；随机事件发生的可能性越大，概率越接近1。特别，不可能事件发生的概率等于0，必然事件发生的概率等于1。
在统计学中，如果随机事件发生的概率小于或等于0.05，则认为是一个小概率事件，表示该事件在大多数情况下不会发生，并且一般认为小概率事件在一次随机抽样中不会发生，这就是小概率原理。小概率原理是统计推断的基础。
随机事件A发生的概率是一个总体参数，在许多情况下是未知的，实际工作中往往用频率。
个体变异和资料分布
同质个体的某指标之间的差异称为个体变异(individual variation)。在生物医学研究领域里，个体变异是普遍存在的，即使在完全相同的自然条件下生长的两个生物体也存在差异。如同为正常发育的10岁男孩，各人身高各不相同；又如，病情相同的患者服用相同的药物，其疗效也不尽相同。由于在观察或测量前都不能事先确定这些个体变异的大小，因此这些个体变异是随机的，而同一类的个体变异在概率意义下是有规律的，这种随机变异的规律性表现为观察值出现在不同范围中的概率，所以称这种随机变异的规律性为该观察指标(变量)取值的概率分布，简称为资料的分布。例如，观察某地区10岁健康男孩身高的分布情况，把身高分为3段：第一段为身高小于125cm；第二段为身高在125cm～135cm；第三段为身高高于135cm。对于在该地区随机抽一个10岁健康男孩并测量他的身高而言，该男孩身高在这3个范围中的任何一个都是可能的，所以在抽样前不能断定所抽到的健康男孩身高在哪个范围中。但如果抽查该地区许多10岁健康男孩的身高，统计这些男孩身高出现在这3个范围中的频率，并用这些频率作为相应概率的近似值，就可以得到身高分布的近似概率。例如，在该地区抽了10000个10岁健康男孩并测量其身高，结果为身高小于125cm共有720人(占7.2%)；身高在125cm～135cm范围中共有8950人(占89.5%)；身高大于135cm共有330人(占3.3%)，可以发现该地10岁健康男孩的身高规律：身高小于125cm的概率约为7.2%、身高在125cm～135cm范围中的概率约为89.5%以及身高大于135cm的概率约为3.3%。故对于随机考察的一个10岁健康男孩身高而言，虽因为随机性而不能断定其身高在哪个范围中，但可以肯定身高在125cm～135cm范围中的机会要远高于其他身高两个范围。本例只是一种较简单的概率分布。事实上，任何随机现象或随机变异都有其固有的分布规律，即概率分布，在大量重复观察的条件下就会呈现其规律性。详见第二章。
抽样误差和测量误差在医学研究中，许多总体指标是未知的，需要用相应的样本统计量对其进行估计。由随机抽样造成的样本统计量与总体指标之间的差异称为抽样误差(sampling error)。抽样误差由个体变异和抽样所致，虽然在一次抽样研究中的抽样误差是随机的，但抽样误差在概率意义下是有规律的，这种规律称为抽样分布。在同一总体中进行大量重复抽样可呈现这种抽样误差的规律。由于个体变异普遍存在，所以抽样误差是不可避免，但可通过增大样本含量减小抽样误差。
测量误差是指实际观察值呈现规律性地偏离观察真实值。如试剂原因使某些生化测量值普遍低于或高于实际真实情况，因仪器未校正而进行测量以致观察值普遍低于或高于实际真实值等，这些误差属于测量误差。测量误差可以通过改进措施消除或减少这类误差，所以这类误差是可以控制的。如某些生理指标有上午的观察值高于下午的观察值的规律，若忽略观察时间的控制，则这些生理指标的观察值必将出现较大误差，但若在同一时间段观察这些生理指标，其观察结果的误差将大大减小，故这类误差也是可以控制的。
医学研究中的统计问题
医学统计学在医学研究过程中的作用医学研究中存在大量的随机现象，为找到随机现象的规律性，需要大量重复地观察。但在医学研究的实际工作中往往难以实现。运用统计学方法可以从较少量的重复观察结果中找到随机现象的规律性。为达到此目的，在医学研究的各步骤中都需要用到统计学知识。如在研究设计时根据研究问题确定主要效应指标、主要研究因素、研究对象，以及入选标准和排除标准，并考虑如何减少测量误差，如何估计样本量，如何减少或控制偏倚(bias)，制定抽样方案或随机分组方案；进行数据管理和质量控制；对资料进行统计分析，，并做出恰如其分的推断。所以在医学研究工作中，统计工作者应自始至终参与和解决与统计相关的问题。
医学研究中常见的统计学问题由于个体变异的原因，许多观察结果具有不确定性，因此需要根据统计学原理进行科学设计和统计学分析。
例如，为了研究正常人群的某个激素水平情况，需要根据研究问题制定研究对象的入选标准和排除标准，根据实际情况和研究问题的需要确定抽样范围和样本量。通过抽样得到样本资料后，用第二章所述的统计方法了解资料的分布情况，用第四章的统计方法对总体参数进行估计，这样就可以了解该激素在正常人群的总体分布概况和总体平均水平。
例如，某医生用两种降血脂药物治疗高血脂患者，用A药治疗20人，其中15人(75%)有效，用B药治疗20人，其中17人(85%)有效，能否根据这个结果推断B药优于A药？如果各治疗100个患者，B药的有效人数是否仍高于A药的有效人数？若治疗更多的人，结果是否会改变吗？改变的可能性有多大？对于这些问题的统计推断需用第六章的统计方法进行统计分析才能得出相应结论。
例如，对于评价不同化疗方案对延长肿瘤患者生命的疗效，往往需要用第十章和第十一章所述的统计学方法对接受不同化疗方案患者的随访资料进行生存分析。
又如，在研究骨质疏松的患病率的社区调查研究中，常常需要通过测量骨密度进行诊断是否患骨质疏松病。但测量骨密度费用比较贵而且测量也不方便。由于骨质疏松症的另一特点为在相同身高、肥胖程度、性别和年龄的情况下，骨质疏松患者的体重低于正常人的体重。因此可以利用这一重要特征将明显不可能患骨质疏松症而无需做骨密度检查的调查对象筛选出来。因此需用第九章和第十一章的统计学方法对已收集正常人的体重、身高、臀围、腰围、性别和年龄等资料进行统计分析，得到体重近似估计表达式：
然后用该体重近似估计表达式对人群进行筛选：用调查对象的身高、腰围、臀围、性别和年龄代入体重近似表达式中计算出相应正常人的体重近似估计值。如果调查对象的实际体重远高于调查对象的体重估计值则可以基本认定该对象不可能患骨质疏松症，因此没有必要进行骨密度检查。这样一部分调查对象可以不必作骨密度检测从而节省了相关的费用。
学习医学统计学应注意的问题医学统计学是医学生的必修课。根据不同专业的特点，相应的课时数可能有所增减。但无论是预防医学专业的学生、临床医学专业的学生或其他医学专业的学生都将会在今后从事医学研究和实际工作中遇到各种各样的医学统计问题，因此掌握必要的医学统计学知识是适应今后工作的一种基本要求。为此，在学习本课程时，应注意：
正确理解医学统计学中的一些基本概念，并注意体会这些基本概念在不同实际研究问题中的含义。
要清楚地认识到：在大量重复观察的意义下，随机现象的观察结果所呈现的某种规律反映了总体的特征，并体会这种规律在实际研究问题中的含义。
要较好地理解：统计分析的目的是通过样本的信息了解总体的特征。并体会“通过样本的信息了解总体的特征”在实际统计分析中的含义。
资料分布(变异的概率分布)、抽样误差和假设检验是统计学最重要的内容，也是能否学习好医学统计学的关键处。本书在有关练习中给出了一些随机模拟习题，这是帮助学生理解抽样误差、概率分布和假设检验基本原理的最好方法之一，希望每位学生在有条件的情况下尽量完成这些习题。
掌握研究设计的基本技能。本课程不仅要求学生掌握研究设计的基本原则，更重要的是要求学生能自己从事一些简单的研究设计。这样可以增强学生的动手能力、帮助学生较好理解研究设计的原理和体会医学统计学在实际研究工作中各个环节的作用和影响。为此本书给出了3个不同医学研究领域的完整实例，使学生可以较好地感悟实际医学研究工作中的医学研究设计、随机抽样、随机分组和统计分析策略等环节中的具体情况和处理措施。
熟练使用统计软件也是学习好医学统计学的一个基本要素。在实际工作中，绝大多数的统计分析工作是使用有关统计软件实现的。本书较详细地介绍了Stata软件的基本使用方法，同时在光盘中给出了SPSS软件和SAS软件的相关使用方法。建议学生至少能熟练掌握一个统计软件的使用，这样可以增强实际动手能力。但需要注意的是统计分析(统计计算，统计软件只是提供了统计计算的一个工具，从而减轻统计计算的压力，但统计软件不能代替统计工作者的思维。学生不仅应注重掌握数据统计分析方法的选择而且应注重分析结果的解释，从而提高学生分析问题和解决问题的能力。
综上所述，正确理解基本概念，掌握研究设计和统计分析方法，提高实际动手能力，并在实践中进一步加深理解是学好医学统计学的关键。系统地了解在实际研究过程中与统计学相关的问题是用好统计学的前提。只有把学习医学统计学与实际医学研究工作结合起来，才能真正理解医学统计学基本概念和掌握医学统计学分析方法。
小结总体是同质的所有个体某指标观察值(测量值)的集合。为了叙述方便，往往简单地称总体是根据研究目的确定同质个体的全体。
某个观察指标的总体均数就是总体中所有个体的该观察指标测量值的平均数。
随着观察次数n增大，随机事件A发生的频率f 趋向于A发生的概率。
绝大多数的医学研究观察结果具有个体变异和随机性，在大量重复观察的意义下都会呈现一定的规律性，即资料分布(亦称资料的概率分布或资料的总体分布)。统计分析的目的就是通过收集和分析样本资料了解总体。
变量分为连续型变量和离散型变量。连续型变量取值所对应的资料称为计量资料；分类变量取值所对应的资料分为无序分类资料(整理汇总成表格形式的资料亦称计数资料)和有序分类资料(整理汇总成表格形式的资料亦称为等级资料)；另有一部分资料虽属于离散型变量的取值，但其不具有分类性质，故把这类资料作为较特殊的计量资料。
思考题：
某医生收治200名患者，随机分成2组，每组100人。一组用A药，另一组用B药。经过2个月的治疗，A药组治愈了90人，B组治愈了85名患者，请根据现有结果评议下列说法是否正确，为什么？
A药组的疗效高于B药组。
A药的疗效高于B药。
某校同一年级的A班和B班用同一试卷进行一次数学测验。经过盲态改卷后，公布成绩：A班的平均成绩为80分，B班的平均成绩为82分，请评议下列说法说法正确，为什么？
可以称A班的这次考试的平均成绩低于B班，不存在抽样误差。
不能推断A班的这次考试的平均成绩低于B班，存在抽样误差。
通过这次考试的平均成绩，说明B班的数学平均水平高于A班。
对于评价两个班级的数学平均水平而言，这次考试成绩只是一次抽样观察结果，所以存在抽样误差，不能仅凭这次考试的平均分差异推断两个班级的平均水平的高低。
对于研究两个班级的这次考试成绩而言，A班所有学生的这次考试成绩构成了一个总体A，B班所有学生的这次考试成绩构成了一个总体B。
(赵耐青)
