差异性检验的基本统计分析方法
2004年临床试验课程统计分析的几个基本概念
观察单位／观察指标／变量
样本和总体
数据的集中趋势和离散趋势
（频数）分布
抽样分布
统计推断：假设检验／可信区间差异性检验的基本步骤
试验设计类型：平行／交叉
欲比较的观察指标的类型：连续／分类
基线数据的均衡性检验
是否有需要调整的协变量
建立无效假设和备择假设
设立检验水准
根据观察指标的类型构建检验统计量
计算检验统计量值，得到相应的 P值连续型数据的两组间比较
t检验法（参数法）
2122121
21
2
22
2
112
21
21
221
21
21
21
21
:%95
2
11
:
11
:
:
xxSEtxx
nn
snsn
s
nn
sxxSE
t
xxSE
xx
t
-n,nα-
-n,nα-
可信区间差的合并方差标准误服从检验统计量
秩和检验（非参数法）
步骤,1、混合排序、编秩，分组求秩和；
2、以秩和较小者作为 T检验统计量；
3、查表得到 P值，作出推断。
4、如样本量足够大，可采用正态近似法计算 u值查 u值表得到 P值进行统计推断。
三组或三组以上的比较可根据情况采用参数法的方差分析法或非参数法的 H检验，组间两两比较应调整检验水准以控制犯 I型错误的概率。
分类数据的两组间比较
类别数及类别间是否存在等级关系
根据情况采用卡方检验或考虑类别间等级关系的行平均分差检验样本大小计算（仅限于简单设计）
检出力（把握度） power
与假设检验的关系
两组之间效果的真实差异（临床上有意义的差异）
效果大小（标准化差异）
数据类型连续变量、分类变量（正态近似法；多分类化为 2分类）
研究设计类型不同类型结果变量的样本大小计算
结果为 2分类变量（多分类化为 2分类）
两组治疗的效果记为?1,?2，双侧检验水准为 5%时，
每组样本大小为：
当检出力为 80%时,C=7.9； 90%时,C=10.5。
结果为连续变量
两独立样本两组治疗结果的估计记为?1,?2,双侧检验水准为 5%时，
每组样本大小为：
配对样本双侧检验水准为 5%时，样本大小为：
221 2211
11
Cm
21,pp
12
2,1
2 Cm
22Cm
Table 3 Continuous outcomes -- Paired samples
0.1 0.2 0.3 0.4 0.5 0.6 0.7 0.8 0.9
80% power 792 200 90 52 34 24 19 15 12
90% power 1052 265 119 68 44 32 24 19 15
Table 1 Proportion outcomes – Two independent samples
0.2 0.3 0.4 0.5 0.6 0.7 0.8 0.9
0.1 199(266) 62(82) 32(42) 20(26) 14(17) 10(12) 7(9) 5(6)
0.2 - 294(392) 82(109) 39(52) 23(30) 15(19) 10(13) 7(9)
0.3 - 356(477) 93(125) 42(56) 24(31) 15(19) 10(12)
0.4 - 388(519) 97(130) 42(56) 23(30) 14(17)
0.5 - 388(519) 93(125) 39(52) 20(26)
0.6 - 356(477) 82(109) 32(42)
0.7 - 294(392) 62(82)
0.8 - 199(266)
0.9 -
Table 2 Continuous outcomes -- Two independent samples
0.1 0.2 0.3 0.4 0.5 0.6 0.7 0.8 0.9
80% power 1571 394 176 100 64 45 33 26 21
90% power 2103 527 235 133 86 60 44 34 27
2004年临床试验课程统计分析的几个基本概念
观察单位／观察指标／变量
样本和总体
数据的集中趋势和离散趋势
（频数）分布
抽样分布
统计推断：假设检验／可信区间差异性检验的基本步骤
试验设计类型：平行／交叉
欲比较的观察指标的类型：连续／分类
基线数据的均衡性检验
是否有需要调整的协变量
建立无效假设和备择假设
设立检验水准
根据观察指标的类型构建检验统计量
计算检验统计量值，得到相应的 P值连续型数据的两组间比较
t检验法（参数法）
2122121
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可信区间差的合并方差标准误服从检验统计量
秩和检验（非参数法）
步骤,1、混合排序、编秩，分组求秩和；
2、以秩和较小者作为 T检验统计量；
3、查表得到 P值，作出推断。
4、如样本量足够大，可采用正态近似法计算 u值查 u值表得到 P值进行统计推断。
三组或三组以上的比较可根据情况采用参数法的方差分析法或非参数法的 H检验，组间两两比较应调整检验水准以控制犯 I型错误的概率。
分类数据的两组间比较
类别数及类别间是否存在等级关系
根据情况采用卡方检验或考虑类别间等级关系的行平均分差检验样本大小计算（仅限于简单设计）
检出力（把握度） power
与假设检验的关系
两组之间效果的真实差异（临床上有意义的差异）
效果大小（标准化差异）
数据类型连续变量、分类变量（正态近似法；多分类化为 2分类）
研究设计类型不同类型结果变量的样本大小计算
结果为 2分类变量（多分类化为 2分类）
两组治疗的效果记为?1,?2，双侧检验水准为 5%时，
每组样本大小为：
当检出力为 80%时,C=7.9； 90%时,C=10.5。
结果为连续变量
两独立样本两组治疗结果的估计记为?1,?2,双侧检验水准为 5%时，
每组样本大小为：
配对样本双侧检验水准为 5%时，样本大小为：
221 2211
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Cm
21,pp
12
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2 Cm
22Cm
Table 3 Continuous outcomes -- Paired samples
0.1 0.2 0.3 0.4 0.5 0.6 0.7 0.8 0.9
80% power 792 200 90 52 34 24 19 15 12
90% power 1052 265 119 68 44 32 24 19 15
Table 1 Proportion outcomes – Two independent samples
0.2 0.3 0.4 0.5 0.6 0.7 0.8 0.9
0.1 199(266) 62(82) 32(42) 20(26) 14(17) 10(12) 7(9) 5(6)
0.2 - 294(392) 82(109) 39(52) 23(30) 15(19) 10(13) 7(9)
0.3 - 356(477) 93(125) 42(56) 24(31) 15(19) 10(12)
0.4 - 388(519) 97(130) 42(56) 23(30) 14(17)
0.5 - 388(519) 93(125) 39(52) 20(26)
0.6 - 356(477) 82(109) 32(42)
0.7 - 294(392) 62(82)
0.8 - 199(266)
0.9 -
Table 2 Continuous outcomes -- Two independent samples
0.1 0.2 0.3 0.4 0.5 0.6 0.7 0.8 0.9
80% power 1571 394 176 100 64 45 33 26 21
90% power 2103 527 235 133 86 60 44 34 27
