优效性、等效性／非劣效性试验的统计分析
Absence of evidence is NOT
evidence of absence
差异性检验复习
目的是要,证明,两种处理效果有差异
（不论及差异的方向）
无效假设 H0,?T=?C
备择假设 H1,?TC
I型错误和 II型错误
需注意的问题没有足够证据推翻无效假设 不等于 无效假设成立！
优效性、等效性 /非劣效性试验
优效性试验目的是要“证明”一种处理的效果优于另外一种处理（一般以安慰剂作对照时）
无效假设为 H0,?TC
备择假设为 H1,?T>?C
等效性试验目的是要“证明”两种处理效果在一定范围内相等该范围由临床研究者（而非统计学家 !）决定，
称为等效界值 equivalence margin。等效界值必须有临床意义。
无效假设为 H0：｜?T －?C｜
备择假设为 H1,｜?T －?C｜ <?
的确定（参见书 P87）
非劣效性试验目的是要“证明”一种处理效果在一定范围内不劣于另外一种处理与等效性试验一样，该范围由临床研究者决定，称为非劣效界值。
无效假设为 H0,?C －?T
备择假设为 H1,?C －?T <?
需注意的问题没有足够证据推翻无效假设 不等于 等效！
优效性试验的统计检验
差异性检验的单侧检验
个人观点：完全可以用差异性检验的方法解决等效性试验的统计检验
两个率的等效性检验
两个均数的等效性检验
可信区间的方法（ SFDA规定！）
总体率差或均数之差的 95％可信区间如果在 -?和?之间，则“证明”两种处理效果相等。
等效性试验的双单侧检验无效假设为 H01,?T>?C+?； H02,?T<?C-?
备择假设为 H1,?C-TC+?
非劣效性试验的统计检验
方法与等效性试验的相同，只不过是单侧检验
只关心是否非劣效，不关心是否优效！
可信区间的方法可信区间的下限若大于 -?即认为非劣效各种类型试验样本大小的估计
基本概念
检验水准?
把握度 1-?
率差或均数之差?
均数之差的标准差（标准误）?
还要考虑
试验类型
差异性检验的样本大小估计
结果为 2分类变量（多分类化为 2分类）时两组治疗的效果（真值）记为?1,?2，双侧检验水准为 5%时，每组样本大小为：
当检出力为 80%时,C=7.9； 90%时,C=10.5。
结果为连续变量两组治疗的效果记为?1,?2,双侧检验水准为
5%时，每组样本大小为：
优效性试验的样本大小估计与差异性检验的一致
2
21
2211 11
Cm
12
2,1
2 Cm
等效性试验的样本大小估计除上述参数外，还需要给出等效界值
对于两分类结果变量，每组所需样本含量为：
对于连续性结果变量，每组所需样本含量为：
非劣效性试验的样本大小估计与等效性试验的一样
Cn?
2
12
Cn?
2
22?
Absence of evidence is NOT
evidence of absence
差异性检验复习
目的是要,证明,两种处理效果有差异
（不论及差异的方向）
无效假设 H0,?T=?C
备择假设 H1,?TC
I型错误和 II型错误
需注意的问题没有足够证据推翻无效假设 不等于 无效假设成立！
优效性、等效性 /非劣效性试验
优效性试验目的是要“证明”一种处理的效果优于另外一种处理（一般以安慰剂作对照时）
无效假设为 H0,?TC
备择假设为 H1,?T>?C
等效性试验目的是要“证明”两种处理效果在一定范围内相等该范围由临床研究者（而非统计学家 !）决定，
称为等效界值 equivalence margin。等效界值必须有临床意义。
无效假设为 H0：｜?T －?C｜
备择假设为 H1,｜?T －?C｜ <?
的确定（参见书 P87）
非劣效性试验目的是要“证明”一种处理效果在一定范围内不劣于另外一种处理与等效性试验一样，该范围由临床研究者决定，称为非劣效界值。
无效假设为 H0,?C －?T
备择假设为 H1,?C －?T <?
需注意的问题没有足够证据推翻无效假设 不等于 等效！
优效性试验的统计检验
差异性检验的单侧检验
个人观点：完全可以用差异性检验的方法解决等效性试验的统计检验
两个率的等效性检验
两个均数的等效性检验
可信区间的方法（ SFDA规定！）
总体率差或均数之差的 95％可信区间如果在 -?和?之间，则“证明”两种处理效果相等。
等效性试验的双单侧检验无效假设为 H01,?T>?C+?； H02,?T<?C-?
备择假设为 H1,?C-TC+?
非劣效性试验的统计检验
方法与等效性试验的相同，只不过是单侧检验
只关心是否非劣效，不关心是否优效！
可信区间的方法可信区间的下限若大于 -?即认为非劣效各种类型试验样本大小的估计
基本概念
检验水准?
把握度 1-?
率差或均数之差?
均数之差的标准差（标准误）?
还要考虑
试验类型
差异性检验的样本大小估计
结果为 2分类变量（多分类化为 2分类）时两组治疗的效果（真值）记为?1,?2，双侧检验水准为 5%时，每组样本大小为：
当检出力为 80%时,C=7.9； 90%时,C=10.5。
结果为连续变量两组治疗的效果记为?1,?2,双侧检验水准为
5%时，每组样本大小为：
优效性试验的样本大小估计与差异性检验的一致
2
21
2211 11
Cm
12
2,1
2 Cm
等效性试验的样本大小估计除上述参数外，还需要给出等效界值
对于两分类结果变量，每组所需样本含量为：
对于连续性结果变量，每组所需样本含量为：
非劣效性试验的样本大小估计与等效性试验的一样
Cn?
2
12
Cn?
2
22?
