天然活性物质与新药研究
(北京大学中医药现代研究中心)
第一篇 中药与天然药物新药研究
第一章 绪论
药物科学,是一门地地道道的应用科学。研
究药物的目的就是创制新药,为人民健康事业提
供更多的高效、低毒药物。因此今后新药研发将
成为药物学的重要研究方向。
药品,作为一类特殊的产品,直接影响着人
类的身体健康,因此它有自己一整套特殊的研究
和管理方法,研制、开发新药,必须按照它的
,特殊性, 进行,本篇将根据其, 特殊性, 重点
介绍中药新药研制、开发的方法学。
第二 章 有关法规及组织机构
与药品有关的法规主要为, 中华人民
共和国药品管理法,,, 新药审批办法,,
,仿制药品审批办法,,, 新药保护和技
术转让的规定, 和, 进口药品管理办法,
等。
第一节 中华人民共和国药品管理法
一,,药品管理法, 的制定
一方面规定了对药品生产、经营单位的审批、
新药的研究、药品的审批、药品价格、广告宣传、
进出口药品及医院制剂等一整套管理规定和审批
程序;另一方面严禁非法生产药品,对生产、经
营和使用伪劣药品的单位和个人追究法律责任。
这样从法律上保障了药品正当生产、经营企业的
合法权益,同时维护了人民群众利益。
二,,药品管理法, 的基本内容
,药品管理法, 共分十章一百零六条,自
2001年 12月 1日起施行,其主要内容,
1、规定了我国药政立法的目的和药政法制
的基本制度
立法目的,为加强药品监督管理,保证药品
质量,保障人体用药安全,维护人民身体健康和
用药的合法权益。
基本制度,
? 国务院药品监督管理部门主管全国药品监督管理工作。国
务院有关部门在各自的职责范围内负责与药品有关的监督
管理工作。
? 省、自治区、直辖市人民政府药品监督管理部门负责本行
政区域内的药品监督管理工作。省、自治区、直辖市人民
政府有关部门在各自的职责范围内负责与药品有关的监督
管理工作。
? 国务院药品监督管理部门应当配合国务院经济综合主管部
门,执行国家制定的药品行业发展规划和产业政策。
? 药品监督管理部门设置或者确定的药品检验机构,承担依
法实施药品审批和药品质量监督检查所需的药品检验工作。
2、规定了对药品生产、经营企业和医疗机构药
剂管理的要求
? 凡在我国领域内开办药品生产、经营企业(包括中外合资企业)和医
疗机构配制制剂均受本法的管辖约束。
? 开办药品生产、经营企业和医疗机构制剂室,必须具备与生产、经营
相适应的药学专业人员、生产和检验设备、厂房、仓储设施等必要条
件。
? 开办药品生产企业,须经所在省级药品监督管理部门批准,发给, 药
品生产企业许可证, 。
? 开办药品批发企业和从事医疗机构制剂配制,必须经省级药品监督管
理部门批准,发给, 药品经营企业许可证, 和, 医疗机构制剂许可
证, 。
? 开办药品零售企业,必须经县级药品监督管理部门审核批准,发给
,药品经营企业许可证, 。
? 许可证有一定的有效期,到期后必须在规定时间内重新申请换证;逾
期未获批准换证的,不得再继续生产、经营药品和配制制剂。
3、严格对药品的监督管理
? 国家发展现代药和传统药,充分发挥其在预防、医疗和保健中的作用
? 国家鼓励研究和创制新药,保护公民、法人和其他组织研究、开发新
药的合法权益。
? 研制新药,必须按照国务院药品监督管理部门的规定如实报送研制方
法、质量标准、药理及毒理试验结果等有关资料和样品,经批准后,
方可进行临床试验。完成临床试验并通过审批的新药,由国务院药品
监督管理部门批准,发给新药证书和批准文号,方可生产经营和使用
? 药物的非临床安全性评价研究机构和临床试验机构必须分别执行, 药
物非临床研究质量管理规范, 或, 药物临床试验质量管理规范, 。
? 生产国家药品标准的药品,包括, 药典,,, 部颁标准, 的药品,须
经国务院国家药品监督管理部门批准,发给批准文号,方可生产、经
营和使用。
4、特殊管理的药品
对麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品和放
射性药品实行特殊管理。
5、设置监督机构,保证药品法制的贯彻实施
县级以上药品监督管理部门行使药品监督职权。
地级以上药品监督管理机构可以设置药品检验机构,
县级以上药品监督管理部门设药品监督员。
6、明确法律责任
违反本法以致造成伤害或损失时,应承担法律
责任。
第二节 新药审批办法
一、药品和新药的概念
, 药品管理法, 中药品的定义:用于预防、
治疗、诊断人的疾病,有目的地调节人的生理
机能并规定有适应症或者功能主治、用法和用
量的物质,包括中药材、中药饮片、中成药、
化学原料药及其制剂、抗生素、生化药品、放
射性药品、血清、疫苗、血液制品和诊断药品
等。
? 新药的定义,指我国未上市的药品。已生产的
药品改变剂型、改变给药途经、增加新的适应
症或制成新的复方制剂,亦按新药管理。
? 美国,具有新的结构及其组成的药品;已知药
物新的组成;已知药物新的组分配比;已知药
物新的用途;已知药物新的用法用量。
? 日本,完全新的化学品;第一次作为药用的物
质(虽然在国外药典已收载,但第一次用于日
本者);已知药物用于新的适应证;给药途径
有所改变,剂量有所改变的已知药物。
二,,新药审批办法, 的主要内容
1、总则
2、新药的分类
3、新药的临床前研究
4、新药的临床研究
5、新药的申报与审批
6、新药的质量标准
7、新药的补充申请
8、附则
第三节 新药审批工作的有关组织机构及
其职能
一、国家药品监督管理局
1、组织机构,
国家药品监督管理局










































2、职能,
? (1)执行, 药品管理法,,起草有关药品监督管
理的法规,制定配套的单行办法,监督检查
,药品管理法, 及其它药政法规的执行情况;
? (2)审批新药,发给, 新药证书, ;
? (3)审批药品,核发批准文号,颁布药品标准
(包括, 中国药典, );
? (4)监督上市药品,规定淘汰药品品种;
? (5)检查麻醉药品、精神药品、毒性药品和放射
药品的生产、销售、使用管理情况;
? (6)负责进口、出口药品管理工作;
? (7)监督检查药品生产、经营、使用单位药品质量以及
医疗机构制剂工作;
? (8)负责药品宣传管理;
? (9)调查处理药品质量、中毒事故;
? (10)对违反, 药品管理法, 及有关药政法规的行为追
查责任,执行行政处罚;若需要追究刑事责任的,提
请司法部门依法处理。
? 新药临床研究申请的批准,由标准注册司司长签字生
效;新药生产申请的批准,经标准注册司司长签署后,
由药品监督管理局局长签字生效。
二、各省、自治区、直辖市药品监督管理局
? 各省、自治区、直辖市药品监督管理局是各省、
自治区、直辖市的药品监督管理部门,负责新
药的初审工作。新药申请临床及生产的初审工
作由省、自治区、直辖市药品监督管理局直接
受理。
? 初审工作的内容包括对全部研制资料审查,对
样品的技术审核,对质量标准 (草案 )的审核修
订,以及对生产企业生产该品种的条件的审查
认定,通过初审应提出以下审核意见,
? (1)该品种与现有同类药品比较的评价;
? (2)对该品种的类别、处方组成,剂型研究及
制备工艺的审查意见;
? (3)对该品种理化性质、稳定性及质量标准的
审查意见;
? (4)对该品种毒理研究的审查意见;
? (5)对该品种药理研究的审查意见;
? (6)对该品种拟进行临床研究计划或临床研究
的审查意见;
? (7)原始资料的审查和试验场地的考察。
三、新药审批基本程序
图1 新药申请、审批流程图












提出审评意见
提交讨论
药品审评
委员会










临床试
验基地












研究任务
下达临床








省、市、自治区
药品检验所
质量标准复检
药品监督管理局
药品审评中心
药品监督管理局
局长
药品监督管理局
标准注册司
省、市、自治区
药品监督管理局








新药
研制单位