中药新药研究的思路与选题
（ 北京大学中医药现代研究中心 ）
中药新药研制的策略
以疗效为目标，重点开发有效部
位新药，兼顾疗效独特的三类、四类
新药。
中药新药研制的思路
? 实验室 ── 临床,优点,是毒理、药效、作用机理
比较明确，制剂也比较合理，质量标准易于控制。
缺点,临床依据不够充分，中医药理论指导不够。
注意,研制过程中要加强中医药理论的指导。
? 临床 ── 实验室 ── 临床,优点,是临床基础较好,
且以复方为多 。 缺点,药效不够明确, 质量标准难
以建立, 剂型难以现代化 。 注意,选择合理的药理
模型, 处方不宜过大, 加强质量标准研究 。
中药新药研制选题的原则
?中医药特点、优势
优势,生理功能的调节, 病毒性感染, 免疫性疾病,
养生保健, 抗衰老 。
重点,扶正祛邪, 调整阴阳, 调整脏腑功能及调理气血 。
?医疗需要 (社会效益 )
常见病,感冒, 肝炎, 消化道疾病, 呼吸系统疾病等 。
现代社会流行病,心脏病, 心脑血管病, 癌症, 肺病, 糖
尿病, 骨质疏松病等 。
疑难病,艾滋病, 各种免疫性疾病 。
老年病,老年痴呆, 老年糖尿病, 骨质增生, 各种器质性
疾病, 白内障等 。
中药新药研制选题的原则
?市场需求 (经济效益 )
?选题还应考虑下面两种因素
(1)新颖性, ① 作用效果； ② 作用
机理； ③ 治疗范围； ④ 剂型； ⑤ 剂量
(2)可行性,
选题的范围
? 心脑血管病药,冠心病, 中风, 高血压等
? 抗肿瘤药
? 肝炎防治药
? 抗病毒类药,流感病毒, 艾滋病毒等
? 免疫功能调节药,免疫促进剂, 免疫抑制剂
? 功能紊乱调节药,抗抑郁, 内分泌失调, 性功能障碍, 更
年期综合症等
? 妇科用药,痛经, 月经不调, 宫颈炎, 盆腔炎等
? 延缓衰老药,预防和治疗老年痴呆症, 骨质疏松, 白内障
等
? 抗风湿病药,风湿, 类风湿性关节炎
? 补益药, 养生保健药品
选题的方法
? 传统名方选题
? 名医经验选题
? 民族药物选题
? 民间药物选题
? 科研项目选题
? 改变剂型或老药新用
? 复方药物的有效部位
? 国外线索
中药新药研制应注意的问题
? 熟悉法规，明确指导思想
? 思路清晰, 搞好总体设计
? 立足创新, 提高科研水平
? 统一思想, 认真实施方案
寻找新的药物资源
? 资源调查
1,现有中草药的新资源调查；
2,中草药新品种调查；
3,珍稀濒危动植物代用品调查；
4,天然产物资源调查；
5,国外天然药物的国产资源调查 。
? 引种栽培
? 组织培养,愈伤组织培养, 单细胞液体悬浮培养,
毛状根, 畸形芽液体培养, 试管苗快繁技术
? 生物技术,微生物发酵, 转基因动, 植物
中药、天然药物新药发现的
新途径、新技术
传统中药、天然药物研究的新途径
? 高大乔木
? 海洋生物
? 低等生物
? 鲜活动物的内源性物质
? 中药复方
采用现代生物技术优化天然药物
? 土壤微生物转化
? 肠内菌转化
? 动, 植物反应器转化
? 化学方法结合生物方法联合转化
天然药物活性快速筛选新技术
? 基于靶酶的高通量筛选
? 基于细胞的高通量筛选
? 色谱－高通量筛选联用技术
? 亲和色谱与药物快速筛选
? 生物芯片与药物快速筛选
? 功能蛋白晶体与药物快速筛选
? 天然药物组合化学库与药物快速筛选
文 献 古 籍
民 族 民 间
临 床 名 方
天 然 产 物
国外天然药物
老 药
先
导
化
合
物
生物优化
化学优化
有效部位
(二类新药 )
有效成分
(一类新药 )
化学药
(一类新药 )
复方新制剂
(三类新药 )
剂型改造
(四类新药 ) 增加适应症 (五类新药 ) 图 1 新药发现示意图
活性
筛选
活性筛选
活性筛选
（ 北京大学中医药现代研究中心 ）
中药新药研制的策略
以疗效为目标，重点开发有效部
位新药，兼顾疗效独特的三类、四类
新药。
中药新药研制的思路
? 实验室 ── 临床,优点,是毒理、药效、作用机理
比较明确，制剂也比较合理，质量标准易于控制。
缺点,临床依据不够充分，中医药理论指导不够。
注意,研制过程中要加强中医药理论的指导。
? 临床 ── 实验室 ── 临床,优点,是临床基础较好,
且以复方为多 。 缺点,药效不够明确, 质量标准难
以建立, 剂型难以现代化 。 注意,选择合理的药理
模型, 处方不宜过大, 加强质量标准研究 。
中药新药研制选题的原则
?中医药特点、优势
优势,生理功能的调节, 病毒性感染, 免疫性疾病,
养生保健, 抗衰老 。
重点,扶正祛邪, 调整阴阳, 调整脏腑功能及调理气血 。
?医疗需要 (社会效益 )
常见病,感冒, 肝炎, 消化道疾病, 呼吸系统疾病等 。
现代社会流行病,心脏病, 心脑血管病, 癌症, 肺病, 糖
尿病, 骨质疏松病等 。
疑难病,艾滋病, 各种免疫性疾病 。
老年病,老年痴呆, 老年糖尿病, 骨质增生, 各种器质性
疾病, 白内障等 。
中药新药研制选题的原则
?市场需求 (经济效益 )
?选题还应考虑下面两种因素
(1)新颖性, ① 作用效果； ② 作用
机理； ③ 治疗范围； ④ 剂型； ⑤ 剂量
(2)可行性,
选题的范围
? 心脑血管病药,冠心病, 中风, 高血压等
? 抗肿瘤药
? 肝炎防治药
? 抗病毒类药,流感病毒, 艾滋病毒等
? 免疫功能调节药,免疫促进剂, 免疫抑制剂
? 功能紊乱调节药,抗抑郁, 内分泌失调, 性功能障碍, 更
年期综合症等
? 妇科用药,痛经, 月经不调, 宫颈炎, 盆腔炎等
? 延缓衰老药,预防和治疗老年痴呆症, 骨质疏松, 白内障
等
? 抗风湿病药,风湿, 类风湿性关节炎
? 补益药, 养生保健药品
选题的方法
? 传统名方选题
? 名医经验选题
? 民族药物选题
? 民间药物选题
? 科研项目选题
? 改变剂型或老药新用
? 复方药物的有效部位
? 国外线索
中药新药研制应注意的问题
? 熟悉法规，明确指导思想
? 思路清晰, 搞好总体设计
? 立足创新, 提高科研水平
? 统一思想, 认真实施方案
寻找新的药物资源
? 资源调查
1,现有中草药的新资源调查；
2,中草药新品种调查；
3,珍稀濒危动植物代用品调查；
4,天然产物资源调查；
5,国外天然药物的国产资源调查 。
? 引种栽培
? 组织培养,愈伤组织培养, 单细胞液体悬浮培养,
毛状根, 畸形芽液体培养, 试管苗快繁技术
? 生物技术,微生物发酵, 转基因动, 植物
中药、天然药物新药发现的
新途径、新技术
传统中药、天然药物研究的新途径
? 高大乔木
? 海洋生物
? 低等生物
? 鲜活动物的内源性物质
? 中药复方
采用现代生物技术优化天然药物
? 土壤微生物转化
? 肠内菌转化
? 动, 植物反应器转化
? 化学方法结合生物方法联合转化
天然药物活性快速筛选新技术
? 基于靶酶的高通量筛选
? 基于细胞的高通量筛选
? 色谱－高通量筛选联用技术
? 亲和色谱与药物快速筛选
? 生物芯片与药物快速筛选
? 功能蛋白晶体与药物快速筛选
? 天然药物组合化学库与药物快速筛选
文 献 古 籍
民 族 民 间
临 床 名 方
天 然 产 物
国外天然药物
老 药
先
导
化
合
物
生物优化
化学优化
有效部位
(二类新药 )
有效成分
(一类新药 )
化学药
(一类新药 )
复方新制剂
(三类新药 )
剂型改造
(四类新药 ) 增加适应症 (五类新药 ) 图 1 新药发现示意图
活性
筛选
活性筛选
活性筛选
